Quique Grávalos, el español con Distrofia Muscular de Duchenne más longevo: "Cuando se invierte, se encuentra una solución" Merche Borja El 7 de septiembre es el día internacional de esta enfermedad, que afecta a unas 650 personas en España. Primera terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne: ¿promesa o fiasco?
Primera terapia génica contra la distrofia muscular de Duchenne: ¿promesa o fiasco? Javier Yanes EEUU ha aprobado el primer tratamiento genético contra esta enfermedad rara.Persisten las dudas sobre su eficacia y seguridad, a la espera de un último ensayo clínico que debería despejarlas.
Carmen Paradas, neuróloga: "Soy optimista, creo que en los próximos años habrá nuevas terapias para tratar las distrofias musculares" Merche Borja Especialista en enfermedades neuromusculares, acaba de recibir un premio SEN por sus investigaciones. Isabel Gemio reclama más ayuda para los dependientes, tras el ingreso en el hospital de su hijo mayor.
Distrofia muscular de Duchenne y de Becke: ¿en qué consisten y en qué se diferencian estas enfermedades degenerativas? Mercedes Borja El 7 de septiembre se conmemora el Día Mundial de Concienciación de la Distrofia Muscular de Duchenne y la Distrofia Muscular de Becker, enfermedades con el mismo origen genético, pero distinta gravedad. La terapia génica de Pfizer que podría curar una enfermedad neuromuscular grave que afecta a los niños.
La distrofia muscular de Duchenne, un trastorno neuromuscular grave que afecta a los niños 20minutos Está provocada por un defecto genético y es, por tanto, hereditaria.El reto de crear tratamientos para enfermedades raras.La terapia génica de Pfizer que podría curar una enfermedad neuromuscular grave que afecta a los niños.
La terapia génica de Pfizer que podría curar una enfermedad neuromuscular grave que afecta a los niños 20minutos Se trata de la distrofia muscular de Duchenne, que causa la pérdida completa de independencia del paciente.Una terapia génica evita la necesidad de transfusiones de sangre en niños pequeños con talasemia.Un nuevo sistema CRISPR podría facilitar la edición genética.